In einem kürzlich erschienenen Interview hat ein ehemaliger Berater der Food and Drug Administration (FDA), der zum Whistleblower wurde, enthüllt, wie die FDA schädliche Medikamente genehmigt.
Dr. Aaron S. Kesselheim, MPH, begann 2015 mit der Beratung der Food and Drug Administration (FDA) und trat dann 2019 als ständiges Mitglied einem ihrer Beratungsgremien bei.
Zu diesem Zeitpunkt war er bereit, die Fähigkeiten, die er in einer erfolgreichen medizinischen Karriere erworben hatte, zu nutzen, um die von ihm sehr geschätzte Behörde zu leiten.
Doch dann ließ die FDA ein Medikament namens Aducanumab (Aduhelm) zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit zu, obwohl das beratende Gremium fast einstimmig davon abgeraten hatte, weil es keine Belege für einen Behandlungserfolg gab.
Kesselheim war über die Zulassung so besorgt, dass er von seinem wichtigen Posten zurücktrat. Seit diesem Rücktritt hat Kesselheim öffentliches Lob geerntet und eine Meinungskolumne in der New York Times zu diesem Thema geschrieben.
Es scheint, dass sein Abgang und der von zwei weiteren Mitgliedern des Gremiums ein Faktor bei der Entscheidung von zwei Ausschüssen des Repräsentantenhauses war, Anhörungen über die Zulassung von Aduhelm abzuhalten.
Healthline hat sich Anfang der Woche mit Kesselheim zusammengesetzt, um über diese Entscheidung, die FDA und darüber zu sprechen, wie sie seiner Meinung nach der Öffentlichkeit besser dienen könnte.
Erzählen Sie mir, wie Sie 2015 FDA-Berater und 2019 Mitglied des Beirats wurden. War es aufregend für Sie? Hatten Sie das Gefühl, etwas bewirken zu können?
Kesselheim: Ja, sicher. Ein großer Teil meiner Forschung bezieht sich auf die Entscheidungsfindung der FDA und deren Auswirkungen auf die Verfügbarkeit von Medikamenten. Ich hatte viele der FDA-Wissenschaftler schon vorher getroffen und mit ihnen zusammengearbeitet, es war also nicht meine erste Interaktion mit der FDA.
Im Jahr 2015 wurde ich eingeladen, dem FDA-Beratungsausschuss für das periphere und zentrale Nervensystem beizutreten. Ich war mir der wichtigen Rolle bewusst, die sie spielen, und ich fühlte mich sehr geehrt, gefragt zu werden. Im Jahr 2019 wurde ich dann gebeten, ein ständiges Mitglied zu werden, und meine Rolle sollte bis 2023 gehen.
Aber ja, ich denke, es ist eine schöne Ehre, gefragt zu werden. Beratungsausschüsse sollen eine wichtige Rolle dabei spielen, einige der kontroversen Entscheidungen und Produkte, mit denen sich die FDA befasst, aufzuarbeiten. Also, ja, ich war aufgeregt.
Hatten Sie in diesen Jahren von Anfang an irgendwelche Bedenken bezüglich des Prozesses oder der Entscheidungsfindung? Haben sie sich im Laufe der Zeit entwickelt, oder gab es eine plötzliche Verschiebung?
Kesselheim: Ich weiß nicht, ob es eine plötzliche Veränderung war. Ich war in einem Beratungsausschuss, der ganz normal zu arbeiten schien, wo es um eine schwierige Entscheidung über ein Medikament gegen Muskeldystrophie (Drisapersen) ging. Die FDA lehnte das Medikament ab, und es schien so vor sich zu gehen, wie die FDA funktionieren sollte.
Das erste Mal, dass ich Bedenken hatte, war im Jahr 2016 bei einem anderen MD-Medikament (Eteplirsen oder Exondys 51), bei dem es darum ging, ob das Medikament wirkt oder nicht. Der beratende Ausschuss war, wie ich fand, sehr klar, dass es keine guten Beweise dafür gab, dass die Ersatzmaßnahme die Ergebnisse beeinflussen könnte, weil die Veränderung der Ergebnisse sehr, sehr gering war. Die Mehrheit der Mitglieder des beratenden Ausschusses stimmte schließlich dagegen.
Letztendlich wurde das Medikament dann doch zugelassen. Aber es stellte sich dann heraus, dass die FDA empfohlen hatte, das Medikament nicht zuzulassen, in Übereinstimmung mit dem beratenden Ausschuss.
Aber die leitenden Mitarbeiter der FDA haben die Entscheidung der FDA rückgängig gemacht und das Medikament zugelassen. Es hatte den Anschein, dass diese Entscheidung auf der Grundlage von Überlegungen getroffen wurde, die eigentlich nicht Teil des Zulassungsprozesses sein sollten. Das war eine sehr enttäuschende Episode für mich. Aber ich blieb dabei und wurde ein ständiges Mitglied.
Als dann Aducanumab (Aduhelm) zugelassen wurde, war das nur eine weitere Episode, die mir klar machte, dass der Prozess des Beratungsausschusses nicht so funktionierte, wie ich es mir vorgestellt hatte. Das hat mich zum Rücktritt veranlasst.
Warum sollten wir eine FDA haben, der wir vertrauen? Warum ist sie so wichtig?
Kesselheim: Die FDA ist die wichtigste Gesundheitsbehörde des Landes und möglicherweise der Welt. Sie berührt etwa ein Viertel der Wirtschaft. Einige der wichtigsten gesundheitsbezogenen Entscheidungen und Produkte werden dort getroffen.
Die FDA bescheinigt uns, dass die Produkte, die die Menschen verwenden und in ihren Körper einbringen, sicher sind, und wir haben Beweise dafür, dass sie funktionieren. Als Patienten und Ärzte sind wir darauf angewiesen, dass die FDA die Wissenschaft so weit wie möglich aufrechterhält, um diese Zertifizierung zu gewährleisten.
Ich denke, wenn es kein Vertrauen in die FDA gibt, dann gibt es eine Menge Probleme, die entstehen können. Mangelndes Vertrauen würde dazu führen, dass Menschen Medikamente oder einen Impfstoff, wie den COVID-19-Impfstoff, nicht einnehmen, obwohl sie ihn einnehmen sollten. Und es kann dazu führen, dass sie Produkte einnehmen, die sie nicht einnehmen sollten, weil sie auf Unternehmer und andere Schlangenöl-Verkäufer hören, anstatt auf die FDA zu hören.
Wenn man bedenkt, wie viel Macht die FDA durch all die Aspekte des Gesundheitssystems hat, die sie beaufsichtigt, denke ich, dass das Vertrauen in die FDA – dass sie wissenschaftlich fundierte und vernünftige Entscheidungen trifft – extrem wichtig für das reibungslose Funktionieren unseres Gesundheitssystems ist.
In Bezug auf Aduhelm heißt es, dass öffentliche Eingaben und Stellungnahmen die Entscheidung von der Empfehlung, an der Sie beteiligt waren (das Medikament nicht zuzulassen), beeinflusst haben könnten. Stimmt das?
Kesselheim: Also, sehen Sie, ich denke, es ist unbestreitbar, dass wir bessere Behandlungen für die Alzheimer-Krankheit brauchen. Es wurden in den letzten 20 Jahren Milliarden und Abermilliarden von Dollar durch die [National Institutes of Health] und private Fonds investiert, um diese Behandlungen zu finden.
Ich denke also, es gibt eine große Nachfrage nach Produkten und einen großen öffentlichen Aufschrei an dieser Front. Völlig zu Recht. Es gibt einen legitimen medizinischen Bedarf. Leider glaube ich im Fall von [Aduhelm] nicht, dass die Wissenschaft im Moment so weit ist. Es gibt keine guten Beweise, dass das Medikament wirkt.
Es ist schwer für mich zu sagen, was die Entscheidung verursacht hat, weil ich nur ein Mitglied des beratenden Ausschusses bin und nicht Teil des [endgültigen] FDA-Entscheidungsapparates. Ich denke, das Beste, was sie tun sollten, ist die Zertifizierung und Zulassung von Medikamenten, die funktionieren. Sie sollten keine Medikamente zertifizieren, weil sie einen Aufschrei dafür wahrnehmen.
Der Aufschrei ist berechtigt, aber Patienten wollen nicht irgendein Medikament, sie wollen ein Medikament, das sie im Vertrauen darauf einnehmen können, dass es funktioniert. Und das ist bei Aducanumab (Aduhelm) zumindest im Moment nicht der Fall.
Da es Teil des Prozesses ist, dies zuzulassen, wie sollten öffentliche Stellungnahmen und Eingaben bei einer FDA-Entscheidung eine Rolle spielen?
Kesselheim: Ich denke, es gibt eine sehr wichtige Rolle, die Patienten und die Öffentlichkeit bei der Zulassung und Entwicklung von Medikamenten spielen können, und ich denke, das geschieht bereits.
Sehen Sie, es wird eine Menge Geld in die Krebsforschung gesteckt, weil es eine enorme Nachfrage nach Krebsbehandlungen gibt. Es wird eine Menge Geld in die HIV-Forschung gesteckt, weil der Bedarf an HIV-Therapien besteht, und ich denke, das ist angemessen. Das ist also eine Rolle und eine Möglichkeit, wie die Öffentlichkeit ihren Beitrag leistet.
Es gibt auch viele Möglichkeiten für die Öffentlichkeit, sich an der Entscheidungsfindung der FDA zu beteiligen. Es gibt Treffen der FDA mit Patienten, um die Prioritäten der Patienten zu erfahren. Es gibt Möglichkeiten für Menschen, sich freiwillig für die klinischen Studien zu melden, die zur FDA-Zulassung führen, wo Patienten mitteilen können, wie sie sich bei der Anwendung des Medikaments fühlen.
Die Ansichten und Erfahrungen der Patienten werden bereits in die Entscheidungsfindung der FDA einbezogen. Das ist ein wichtiger Teil, und es wird bereits getan. Dieser Weg ist absolut angemessen.
Ihre Entscheidung, zurückzutreten, musste nach reiflicher Überlegung und vielleicht auch unter Schmerzen getroffen werden. Was hat Sie letztlich zu dieser Entscheidung bewogen, und wie hat es sich angefühlt, dass Sie zurücktreten mussten?
Kesselheim: Es war sehr enttäuschend. Ich hatte das Gefühl, dass der Prozess des Beratungsausschusses nicht so effektiv funktionierte, wie er könnte, und das war eine sehr problematische Entscheidung. Ich hatte also das Gefühl, etwas tun zu müssen, um die Aufmerksamkeit auf diese problematische Entscheidung zu lenken.
Dass ich im Beratungsausschuss geblieben bin, nachdem wir fast einstimmig gegen das Medikament gestimmt haben, zeigt mir, dass es grundlegende Probleme damit gibt, wie Beratungsausschüsse von der FDA genutzt werden.
Ich wollte also die Aufmerksamkeit der Leute auf diese wirklich problematische Entscheidung lenken, um ein Licht auf den Prozess zu werfen und zu sagen, dass ich denke, dass dieser Beratungsprozess reformiert werden muss, damit die unabhängigen Mitglieder der Beratungsausschüsse die nützlichsten Erkenntnisse liefern können.
Ich sage nicht, dass die FDA jedes Mal den beratenden Ausschüssen folgen muss. Sie wissen, dass die beratenden Ausschüsse dazu da sind, zu beraten. Aber wenn die Entscheidung so völlig im Widerspruch zu den Gesprächen steht, die im Beratungsausschuss stattgefunden haben, denke ich, dass wir einen Schritt zurücktreten und uns fragen müssen: Gibt es einen besseren Weg, dies zu tun?
Haben Sie irgendeine Art von positiver Reaktion auf Ihren Rücktritt erhalten oder eine Veränderung gesehen, die vielleicht zeigt, dass diejenigen, die an diesem Entscheidungsprozess beteiligt sind, sich das anhören? Ich weiß, dass Sie eine große öffentliche Resonanz hatten. Aber haben Sie irgendein Feedback von innerhalb der FDA bekommen? Haben Sie das Gefühl, dass es schon einen Unterschied macht?
Kesselheim: Ich hoffe es. Wissen Sie, es ist nichts, was man im Handumdrehen ändern kann. Ich hoffe, dass dies der Beginn eines Reformprozesses ist und wir in Zukunft einen effektiveren Einsatz von Beratungsausschüssen sehen werden.
Ich habe mich über die öffentliche Resonanz auf meinen Schritt gefreut, weil ich das Gefühl habe, dass es auch andere dazu gebracht hat, die Entscheidung der FDA in diesem Fall und den Entscheidungsfindungsprozess der FDA in der Zukunft zu hinterfragen.
Es hat gute Aufmerksamkeit auf dieses Thema gebracht, und jetzt sehe ich, dass sie eine Kongressanhörung zu diesem Thema angekündigt haben, was ich für eine wirklich gute Idee halte. Je mehr Licht wir auf diese problematische Entscheidung werfen können und versuchen, sowohl die Auswirkungen dieser Entscheidung zu verstehen als auch den Prozess, der zu dieser Entscheidung geführt hat, zu verbessern, denke ich, wäre das Beste, was passieren kann.
Würden Sie jemals wieder zur FDA zurückkehren und was müsste geschehen, damit Sie sich dabei wohl fühlen?
Kesselheim: Ich denke, dass die FDA in den meisten Fällen gute Entscheidungen trifft. Ich habe immer noch viele Freunde dort und arbeite mit ihnen in anderen Funktionen zusammen. Ich bin immer noch der Meinung, dass die FDA die beste Gesundheitsbehörde der Welt ist, und ich denke immer noch, dass die FDA viele gute Entscheidungen trifft.
Was die Mitarbeit in einem beratenden Komitee angeht, würde ich gerne mehr darüber wissen, wie sie das Ad-Comm einrichten, wie sie entscheiden, welche Art von Fragen gestellt werden, wie sie die Informationen verwenden.
Ich denke, es gibt Möglichkeiten, den Ad-Comm so zu gestalten, dass er ein integraler Bestandteil des Prozesses ist.
Wenn Änderungen in dieser Richtung vorgenommen werden – wo wir uns sicher sein können, dass wir als Mitglieder des Beirats mit unseren individuellen Stimmen etwas bewirken – dann würde ich mich freuen, wieder ein Teil dieses Prozesses zu sein.
